切割成许多小的片段，这种小片段会与病毒
RNA基因组的同源部分结合，使病毒基因失去复制功能，也就不能危害宿主。所以
RNAi是自然界生物长期进化形成的一种防御机制。
2.1.4 现状与未来
2.1.4.1 疾病治疗
用RNAi来制备药物。其思路是根据病原体如病毒、细菌等的致病基因序列，以及生物体内与疾病发生相关的基因序列，设计和制备与这些基因序列有同源序列的双链RNA，转入动植物内使有关的疾病基因“沉默”(不能表达功能)，从而达到治疗的效果。
以治疗HIV为例，理论过程如上图所示。原理是利用siRNA抑制病毒再生或传染所需的蛋白质的生成。它的优势在于能够不损伤细胞而只抑制病毒蛋白质，其专一性是其他药物所难以具备的。但问题在于目标基因的选择，即如何筛选出针对致病蛋白质而不影响细胞正常的新陈代谢的siRNA。而且艾滋病毒变化迅速，目标 RNA 序列有可能在短时间内失效，这都给筛选提出了巨大的挑战。
对其他病毒的治疗也存在类似的问题，如SARS等。目前研究大都处于初期阶段，只在离体细胞或简单的真核细胞上做过试验，况且哺乳动物与人体的RNAi机制尚未清晰，所以利用siRNA制备药物潜力巨大但前路漫漫。
2.1.4.2 生物进化
在许多真核生物中都发现了RNAi现象，而在原核生物中却未发现，提示了RNAi的进化地位，但是其在进化中是如何出现的，如何保存下来的，在生物体中的意义有多大，目前均没有分析清楚，还需要更多的研究来阐明。
siRNA的出现重新唤起了科学家们对“RNA世界”的重视及对“生命起源于RNA分子”这一命题的兴趣。有的科学家认为成千上万非编码蛋白质的RNA分子组成了巨大的分子网络调节着细胞中的生命活动，它们与蛋白质-蛋白质相互作用网络相对应，将为基因组和生命科学研究提供无比美好的前景。
2.1.4.3 干细胞与细胞分化
很容易联想，siRNA与细胞分化必然有着极其重要的联系，即有可能参与了细胞周期调控机制。
研究者发现，RNAi在Epigenetics中发挥重要作用。Epigenetics是指：至少一代的基因表达改变，而基因的编码不变。epigenetics调控的一种类型是染色体的改变。通过改变染色体的形状（更紧或是更松），来决定哪一个基因表达。siRNA在染色体形状的改变中起着非常重要的作用。
RNAi已被证实能引导植物干细胞的分化，因而研究者认为RNAi也可能参与指导人的干细胞的分化。由于RNAi在基因表达调控中发挥重要的作用，对RNAi微小的干扰就可能导致肿瘤的发生。干细胞和肿瘤细胞都有共同的特性，例如可塑性和自身更新的特性。这说明它们可能有类似的细胞内分子机器。
一些研究者把针对P53抑癌基因的双链RNA引入胚胎干细胞，使得干细胞中的P53基因受抑，最终使干细胞发育成肿瘤细胞。一个有趣的现象是，P53受抑制的程度与干细胞发育成肿瘤细胞的进程、恶性程度成正相关，若P53受抑程度小，变成肿瘤的速度就慢，且恶性低。
2.2 问题与猜想
2.2.1 问题
在siRNA与RNAi的研究中，仍有许多的问题：蛋白是如何与siRNA组合在一起的，如何成为活性形式？对靶RNA的剪切作用，其相关的分子机制如何，是需要特异的蛋白来剪切靶RNA，还是引导的siRNA本身即有剪切作用等。
哺乳动物与人的RNAi机制是否与简单的真核生物类似，RNAi的进化地位如何等。
2.2.2 猜想
1、 疾病治疗：主要的问题还是转运系统的选择，如何找到一种高效而低毒的用于人体的转运载体是摆在所有RNAi应用面前的最大敌人。依靠免疫系统寻找转运载体可能成为途径之一，而免疫系统中本身可能也有RNAi参与。细胞中是否普遍存在RNAi或进行RNAi的潜力呢？细胞的凋亡机制可能也与RNAi有关。
病毒的蛋白质复制途径可能有多种，RNAi是否能像人们期待的那么有效？
2、 如果siRNA可以永久地关闭或者删除DNA片断，而不仅仅是短期的抑制它。那么动物细胞全能性受抑制的程度可能远远高于过去人们所想象的。干细胞的可塑性可能是由于可以产生特异的si
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